Loading...
Please wait, while we are loading the content...
Similar Documents
Vecteurs synthétiques pour le transfert de gènes: application à la thérapie génique de la mucoviscidose
| Content Provider | Semantic Scholar |
|---|---|
| Author | Mauger, Pauline Gall, Tony Le Montier, Tristan |
| Copyright Year | 2015 |
| Abstract | RESUME La mucoviscidose est la plus frequente des maladies genetiques hereditaires dans les populations caucasiennes. Elle se transmet selon un mode autosomique recessif. Elle est causee par une ou plusieurs mutations dans le gene codant une proteine nommee Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR). Si son pronostic a ete grandement ameliore grâce a un depistage precoce et une meilleure prise en charge des symptomes cliniques, la mucoviscidose reste une maladie grave, souvent precocement mortelle, du fait de l’atteinte respiratoire. Les avancees recentes en matiere pharmacologique ont permis d’ameliorer la fonction pulmonaire et de normaliser le test de la sueur chez certains patients. Cependant, cette strategie etant mutation dependante, elle ne beneficie pour l’instant qu’a une minorite de patients. Pour ce qui concerne la therapie genique, un grand nombre de vecteurs non-viraux a ete developpe comme alternative aux virus recombinants. Si les vecteurs recombinants viraux sont particulierement efficaces, ils peuvent induire une reponse immunitaire de l’hote, compromettant le succes de necessaires readministrations. Parmi les 29 essais cliniques conduits dans le cadre de la therapie genique de la mucoviscidose, une douzaine l’a ete a l’aide de vecteurs synthetiques, essentiellement des lipides cationiques. Ceux-ci ont demontre une efficacite reelle — bien que modeste — avec une expression transitoire du transgene. Par ailleurs, ces formulations engendrent une faible toxicite et peu d’effets secondaires. Les recherches visent aujourd’hui a developper des formulations synthetiques plus efficaces, en poursuivant l’optimisation des vecteurs chimiques mais aussi celle des sequences d’acides nucleiques a delivrer. |
| Starting Page | 1001 |
| Ending Page | 1014 |
| Page Count | 14 |
| File Format | PDF HTM / HTML |
| DOI | 10.1016/s0001-4079(19)30874-x |
| Alternate Webpage(s) | http://www.academie-medecine.fr/wp-content/uploads/2016/12/1001-1014.pdf |
| Alternate Webpage(s) | https://doi.org/10.1016/s0001-4079%2819%2930874-x |
| Volume Number | 199 |
| Language | English |
| Access Restriction | Open |
| Content Type | Text |
| Resource Type | Article |
