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La thérapie génique des maladies respiratoires est-elle encore d'actualité ?
| Content Provider | Semantic Scholar |
|---|---|
| Author | Lemarchand, Patricia |
| Copyright Year | 2003 |
| Abstract | Réception version princeps à la Revue : 01.07.2003. Acceptation définitive : 07.07.2003. En avril 1993, lorsque le premier essai clinique de thérapie génique de la mucoviscidose débuta aux USA, tous les espoirs étaient permis : quatre années seulement s’étaient écoulées entre la découverte du gène CFTR (Cystic Fibrosis Trans-membrane Conductance Regulator) et son administration à l’homme, et les résultats des expériences sur les rongeurs étaient très encourageants ; l’espoir de guérison ne paraissait donc pas irréaliste. Dix années plus tard, force est de constater que ces espoirs ont été tempérés par de nombreux obstacles. Près de 300 patients atteints de mucoviscidose ont été inclus dans une vingtaine de protocoles de thérapie génique, mais aucun essai n’a démontré un effet thérapeutique clinique, et aucun n’a dépassé le stade I/II du développement habituel des protocoles cliniques [1]. Le but de la thérapie génique est de modifier le programme génétique des cellules somatiques, pour qu’elles expriment une nouvelle information génétique utile pour le traitement d’une maladie héréditaire ou acquise. La thérapie génique repose sur le transfert du gène d’intérêt dans la cellule, et son expression de façon spécifique, durable, et non toxique. Pour traiter la mucoviscidose, il s’agit de transférer le gène CFTR dans les cellules de l’appareil respiratoire du sujet atteint. Plusieurs difficultés inhérentes à la complexité de la mucoviscidose rendent cette tâche délicate : – quelles sont les cellules de l’épithélium respiratoire dans lesquelles le gène CFTR doit être transféré ? Le canevas d’expression et de fonction de CFTR dans les différents sous-types cellulaires qui constituent l’épithélium bronchique est loin d’être élucidé [2]. S’il faut restaurer l’expression et la fonction de CFTR dans les cellules cilliées, la voie aérienne semble idéale pour administrer le gène. S’il faut cibler les cellules des glandes sous-muqueuses « enfouies » dans la paroi bronchique, la voie sanguine est peut-être plus réaliste ; – quel est le pourcentage minimum de cellules épithéliales devant exprimer le gène CFTR pour corriger la maladie ? In vitro, 10 % de cellules en culture de sujet atteint de muco- |
| Starting Page | 668 |
| Ending Page | 670 |
| Page Count | 3 |
| File Format | PDF HTM / HTML |
| Volume Number | 20 |
| Alternate Webpage(s) | https://www.em-consulte.com/showarticlefile/143622/pdf_54275.pdf |
| Language | English |
| Access Restriction | Open |
| Content Type | Text |
| Resource Type | Article |
