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Développer des traitements pour les maladies rares : ERDITI, un partenariat public-privé pour la recherche thérapeutique
| Content Provider | Semantic Scholar |
|---|---|
| Author | Gilgenkrantz, Simone Borensztein, Pascale |
| Copyright Year | 2006 |
| Abstract | Il existe un tres grand nombre de maladies rares. On en compte environ 5 000, la plupart etant d’origine genetique. Elles ne touchent qu’un nombre restreint de personnes en regard de la population generale : 1/2 000 selon le seuil admis en Europe, soit pour la France moins de 30 000 personnes pour une maladie donnee, et moins de 200 000 personnes aux Etats-Unis selon la definition de ce pays [1]. Il s’agit souvent de maladies graves, chroniques, evolutives et le pronostic vital est parfois en jeu. Elles peuvent etre visibles des la naissance ou l’enfance (par exemple pour l’amyotrophie spinale infantile, la neurofibromatose, l’osteogenese imparfaite, les chondrodysplasies ou le syndrome de Rett). D’autres apparaissent a l’âge adulte (les maladies de Huntington, de Crohn, de Charcot-Marie-Tooth, la sclerose laterale amyotrophique, le sarcome de Kaposi ou le cancer de la thyroide, entre autres). Les connaissances sur l’histoire naturelle de ces maladies ont progresse avec la creation de registres et/ou d’observatoires. Cependant, la plupart des maladies rares partagent les memes caracteristiques : absence de connaissances medicales et scientifiques, de moyens diagnostiques et, bien evidemment, de traitement approprie. Pour la majorite des maladies rares, il n’existe pas de traitement specifique, meme si des soins adaptes peuvent ameliorer la qualite de vie et prolonger sa duree. Cela est du probablement a deux facteurs : (1) le manque de connaissance sur la physiopathologie de ces maladies ; (2) le relatif manque d’investissement du secteur prive pour des therapeutiques n’interessant par definition que peu de malades et ne permettant pas un retour sur investissement suffisant. D e n o u v e a u x espoirs sont nes avec les legislations sur les medicaments orphelins, d’abord aux Etats-Unis puis au Japon, en Australie et plus recemment en Europe (➜). En cinq annees de legislation europeenne, le bilan se revele assez positif puisque les medicaments orphelins representent desormais une proportion notable des autorisations de mise sur le marche (AMM). En 2004, ils representaient 34 % des produits autorises (6/34) (voir [2] pour une revue generale sur le sujet). Toutefois, cette impulsion donnee par la legislation doit s’accompagner de mesures specifiques de soutien a la recherche sur les maladies rares, y compris la recherche therapeutique. C’est notamment dans ce but que vient d’etre cree ERDITI (European Rare Diseases Therapeutic Initiative), une initiative europeenne dont les objectifs et la structure ont ete rapportes dans la rubrique « Health in Action » du journal PloS Medicine [3]. |
| Starting Page | 84 |
| Ending Page | 86 |
| Page Count | 3 |
| File Format | PDF HTM / HTML |
| DOI | 10.7202/012239ar |
| Volume Number | 22 |
| Alternate Webpage(s) | http://www.ipubli.inserm.fr/bitstream/handle/10608/5684/MS_2006_1_84.pdf?isAllowed=y&sequence=3 |
| Alternate Webpage(s) | https://doi.org/10.7202/012239ar |
| Language | English |
| Access Restriction | Open |
| Content Type | Text |
| Resource Type | Article |
