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Développement de synergies et partenariats pour les maladies rares : le modèle de la fondation maladies rares
| Content Provider | Semantic Scholar |
|---|---|
| Author | Lévy, Nicolas |
| Copyright Year | 2012 |
| Abstract | démarrage de la préparation du seconde PNMR, mais qui figurait aussi dans l’axe recherche de ce plan. Le schéma que je vous présente maintenant représente le modèle de la fondation maladies rares, mais il pourrait s’appliquer à tout autre domaine scientifique ou médical. Pour chacun de ses items (explorations cliniques et biologiques, cohortes, création de modèles, etc.), il existe des spécificités liées au fait qu’il s’agit de maladies rares. Comme la recherche dans ce domaine est depuis longtemps relativement fragmentée et n’a pas toujours été coordonnée, il est apparu nécessaire de créer une fondation pour la fédérer et la structurer. Ce domaine est confronté à plusieurs freins, qui portent tout d’abord sur le recueil des informations phénotypiques et du matériel biologique dans les maladies rares. Ces freins sont aussi liés au faible nombre de patients par maladie, à la dispersion des patients sur le territoire national, voire européen ou mondial et à l’hétérogénéité clinique importante. Les freins rencontrés dans la caractérisation de l’histoire naturelle d’une maladie grâce à une base de données de nature et de taille adaptées, sont liés à l’existence d’une multitude de bases de données au format variable, à un besoin de maîtrise méthodologique des bases de données et de leur exploitation, au manque de financements pérennes de ces bases de données et aux contraintes réglementaires liées à la constitution de biobanques. La caractérisation des bases moléculaires et du mécanisme physiopathologique est indispensable à l’approche thérapeutique mais ces deux étapes sont rendues difficiles par les problèmes d’accès à des technologies innovantes ou à des modèles cellulaires (disponibilité et financements), un besoin grandissant de modèles animaux et un besoin d’accompagnement méthodologique des équipes dans les phases précoces du développement clinique. La fondation maladies rares a pour mission de structurer, d’accompagner et de faciliter toutes ces étapes. Par ailleurs, il convient de rappeler qu’environ 90 % des preuves de principes démontrées au stade préclinique ne passent pas en phase de développement clinique faute de maîtrise de la méthodologie des essais cliniques à petits effectifs, d’accès à des molécules placebo ou à la possibilité de fabriquer un principe actif à grande échelle, de personnels formés à l’accompagnement des phases précoces d’essais cliniques et de financements. Les essais cliniques ne présentent pas uniquement un intérêt dès lors que le médicament développé est totalement efficace. |
| File Format | PDF HTM / HTML |
| DOI | 10.1016/j.lpm.2012.02.029 |
| Volume Number | 41 |
| Alternate Webpage(s) | https://www.em-consulte.com/showarticlefile/711246/main.pdf |
| Alternate Webpage(s) | https://doi.org/10.1016/j.lpm.2012.02.029 |
| Language | English |
| Access Restriction | Open |
| Content Type | Text |
| Resource Type | Article |
